迪拜，2026年11月2日（WAM）-- 迪拜一支医疗团队成功终止了一名每天发作110次的婴儿的严重癫痫发作，发作在首剂先进实验性药物给药后仅30分钟内便告停止。在联邦和地方卫生部门与一家领先私立医院的密切合作下，该疗法得以在迪拜提供，患儿无需前往国外就医。

这名名叫阿德南的婴儿患有一种极为罕见的遗传性癫痫，此前曾接受七种治疗方案，但均未取得充分疗效。在先进基因检测查明病因后，迪拜伦敦国王学院医院（King's College Hospital London - Dubai）的医生在阿联酋药品管理局（Emirates Drug Establishment）和迪拜卫生局（DHA）的支持下，通过同情用药途径获得了一种实验性疗法。

阿德南于2026年9月14日接受了首剂ABS-1230。据主治医疗团队介绍，他的癫痫发作在半小时内停止。他于2026年9月21日出院。医院证实，截至2026年10月11日的随访评估中未观察到临床发作，患儿的生长发育也有所进步。

医院还证实，他目前仍未出现发作。根据该疗法开发方的数据，阿德南是全球接受ABS-1230治疗的最年幼患者，也是全球第二名使用这种实验性药物的婴儿。

这一病例彰显了迪拜在精准医学领域不断增强的能力，也体现了其医疗生态系统能够整合先进诊断、专科医学专长和监管合作，为罕见和复杂疾病患者提供有前景的疗法。

患儿的癫痫发作始于出生后最初几天，尽管接受了治疗，发作仍日趋严重和频繁。在常规抗癫痫药物未能取得预期疗效后，全基因组测序使医疗团队得以确定致病基因变异，并探索针对与该疾病相关生物学机制的治疗方案。

在评估现有方案后，由迪拜伦敦国王学院医院儿科神经内科及癫痫科顾问医师乌拜德·沙阿教授（Ubaid Shah）领导的医疗团队选定了ABS-1230。这是一种口服实验性疗法，靶向与这种罕见癫痫相关的某一离子通道的异常活动。该疗法仍在国际临床试验中接受研究，尚未获批商业使用。这一个案的结果不能推广至其他患者。

该病例的一个关键之处在于，迪拜医疗卫生和监管部门通力合作，迅速使这种实验性药物在当地可及。迪拜伦敦国王学院医院准备了通过同情用药途径申请使用所需的医学文件。阿联酋药品管理局评估了申请并签发了相关监管批准。迪拜卫生局协调各相关机构并推动完成必要程序，医院则负责安排药物的获取和给药以及病例随访。

通过这一协同努力，在完成必要的医学、伦理和监管审批后，药物在申请提交后数周内运抵迪拜。此次合作表明，迪拜医疗体系能够在遵守安全和治理规范的同时，将监管监督与加快创新疗法可及性相结合，尤其是在复杂病例中。

迪拜卫生局医疗监管部门首席执行官阿斯玛·谢里夫（Asma Al Sharif）表示：“这一病例体现了迪拜将人置于医疗发展中心、推动医疗创新并扩大酋长国内先进疗法可及性的愿景。这也是联邦和地方部门与私营部门协同融合的实际范例。迪拜卫生局、阿联酋药品管理局和迪拜伦敦国王学院医院之间的合作，在完成必要的医学和监管要求后，帮助患儿通过同情用药途径更快获得实验性疗法。”

“这一合作显示了我们的医疗体系能够依托先进的医疗能力和专业知识，将快速响应与负责任的监管相结合，切实改变患者的生活，尤其是在罕见和复杂病例中。”

阿联酋药品管理局进出口部门主任艾哈迈德·胡迈里（Ahmad Alhumairi）表示：“阿德南的病例凸显了管理局的重要作用，即按照经批准的规范和安全标准审查同情用药申请，为特殊病例提供有前景的治疗选择，并回应未被满足的治疗需求。在完成必要程序后，管理局的批准帮助患儿在数周内获得了这一实验性疗法。”

胡迈里（Al Humairi）补充说：“这一经验体现了阿联酋各医疗卫生机构之间协同融合的重要性，也体现了该体系能够灵活、负责任地应对复杂病例，在确保患者安全的同时，支持他们获得所需的治疗。在特殊情况下，管理局的作用还延伸至依据经批准的框架，在快速响应与对每个病例进行负责任的评估之间取得平衡，将患者的需求和安全置于决策的核心。”

乌拜德·沙阿教授表示：“每一步，迪拜的行动精神都激励着我们。在得知这种疗法存在后的数周内，必要的批准便告完成，药物运抵迪拜，一名每天发作约110次的患儿在首剂给药后30分钟内停止了发作。对我们而言，这是一个非凡的时刻，它彰显了当我们能够确定疾病的遗传病因并选择针对相关机制的疗法时，精准医学所能取得的成就。”

他补充说：“一名在迪拜出生的孩子无需前往伦敦、波士顿或悉尼接受这种先进治疗。疗法来到了他身边，这使得该病例成为迪拜医疗领域的重要时刻。尽管疗效令人鼓舞，我们仍将继续密切监测他的状况，以评估结果能否持续，以及这种实验性疗法是否安全。”

沙阿教授强调了早期诊断以及将癫痫视为需要专科护理的疾病的重要性，并鼓励家长在发现任何可能提示孩子癫痫发作的症状时及时就医。

迪拜伦敦国王学院医院首席执行官金伯利·皮尔斯（Kimberley Pierce）表示：“这一成就对阿德南及其家人而言是一个重要的里程碑，也体现了迪拜医疗行业的先进能力。这一成果表明，当先进的基因诊断、专科医学专长、科学研究和监管合作围绕一名患者的需求汇聚在一起时，能够实现怎样的可能。”

阿德南于2026年9月21日出院，并继续接受定期门诊随访。一支多学科医疗团队正在监测他的神经系统状况、脑电活动、心脏健康以及生长发育情况。

尽管初步疗效令人鼓舞，但医生强调，这些结果仅涉及一名患者，仍需继续评估，以判断其持久性并确定这种实验性疗法可能产生的任何影响。

该病例凸显了早期基因诊断对罕见神经系统疾病的重要性，并表明医疗服务提供者与监管部门之间的合作能够帮助患者获得新兴疗法。它还彰显了迪拜将医学科学进步转化为患者护理的能力，巩固了其作为全球先进医疗目的地的地位。

（来源：WAM.ae）