DUBAİ, 2 Kasım 2026 (WAM) -- Dubai'de bir sağlık ekibi, günde 110 nöbet geçiren bir bebeğin şiddetli epilepsi nöbetlerini başarıyla durdurdu; nöbetler, ileri düzey deneysel bir tedavinin ilk dozundan yalnızca 30 dakika sonra sona erdi. Tedavi, federal ve yerel sağlık otoriteleri ile önde gelen özel bir hastanenin yakın iş birliği sayesinde Dubai'de sağlandı ve çocuğun yurt dışına gitmesine gerek kalmadı.

Epilepsinin son derece nadir görülen genetik bir türüyle mücadele eden bebek Adnan'a daha önce yedi farklı tedavi yaklaşımı uygulanmış, ancak yeterli yanıt alınamamıştı. Hastalığının nedenini ortaya koyan ileri genetik testlerin ardından King's College Hospital London - Dubai'deki doktorlar, Emirates İlaç Kurumu (Emirates Drug Establishment) ile Dubai Sağlık Otoritesi'nin (DHA) desteğiyle, insani amaçlı kullanım yolu üzerinden deneysel bir tedaviye erişim sağladı.

Adnan, ABS-1230'un ilk dozunu 14 Eylül 2026'da aldı. Tedaviyi yürüten sağlık ekibine göre nöbetleri yarım saat içinde durdu. Bebek, 21 Eylül 2026'da hastaneden taburcu edildi. Hastane, 11 Ekim 2026'ya kadar yapılan takip değerlendirmelerinde klinik nöbet gözlenmediğini, çocuğun büyüme ve gelişiminde de ilerleme kaydedildiğini doğruladı.

Hastane, çocuğun nöbetsiz seyrini sürdürdüğünü de teyit etti. Tedaviyi geliştiren şirketin verilerine göre Adnan, dünyada ABS-1230 alan en genç hasta ve bu deneysel ilacın verildiği dünyadaki ikinci bebek.

Vaka, Dubai'nin hassas tıp alanında artan yeteneklerini ve sağlık ekosisteminin, nadir ve karmaşık hastalıkları olan hastalara umut vadeden tedavileri sunmak için ileri tanı olanaklarını, uzman tıbbi birikimi ve düzenleyici iş birliğini bir araya getirebilme becerisini gözler önüne seriyor.

Çocuğun nöbetleri doğumu izleyen ilk günlerde başladı ve tedaviye rağmen daha şiddetli ve sık hale geldi. Geleneksel nöbet önleyici ilaçların istenen yanıtı vermemesinin ardından tüm genom dizilemesi, sağlık ekibinin hastalığa yol açan genetik varyantı belirlemesini ve hastalıkla bağlantılı biyolojik mekanizmayı hedefleyen tedavi seçeneklerini araştırmasını sağladı.

Mevcut seçenekleri değerlendiren ve King's College Hospital London - Dubai'de Çocuk Nörolojisi ve Epilepsi Uzmanı Konsültan Prof. Ubaid Shah'ın liderliğindeki sağlık ekibi, bu nadir epilepsi türüyle ilişkili iyon kanallarından birindeki anormal aktiviteyi hedefleyen, ağızdan alınan deneysel bir tedavi olan ABS-1230'u belirledi. Tedavi hâlâ uluslararası klinik araştırmalarda incelenmekte olup ticari kullanım için henüz onaylanmadı. Bu münferit vakanın sonuçları diğer hastalara genellenemez.

Vakanın öne çıkan yönlerinden biri, Dubai'nin sağlık ve düzenleyici otoritelerinin deneysel ilacı yerel olarak temin etmek için birlikte çalışmasındaki hız oldu. King's College Hospital London - Dubai, insani amaçlı kullanım yolu üzerinden erişim talep etmek için gereken tıbbi belgeleri hazırladı. Emirates İlaç Kurumu başvuruyu değerlendirerek ilgili düzenleyici onayı verdi. Dubai Sağlık Otoritesi ilgili kurumlar arasında koordinasyonu sağlayarak gerekli işlemlerin tamamlanmasını kolaylaştırırken, hastane de tedavinin temini, uygulanması ve vakanın takibine ilişkin düzenlemeleri yürüttü.

Bu koordineli çaba sayesinde ilaç, gerekli tıbbi, etik ve düzenleyici onayların tamamlanmasının ardından, talebin iletilmesinden itibaren haftalar içinde Dubai'ye ulaştı. İş birliği, Dubai'nin sağlık sisteminin, güvenlik ve yönetişim kurallarına bağlı kalarak, özellikle karmaşık tıbbi vakalarda düzenleyici denetimi yenilikçi tedavilere hızlandırılmış erişimle nasıl birleştirebildiğini gösteriyor.

DHA Sağlık Düzenleme Sektörü CEO'su Asma Al Sharif şunları söyledi: "Bu vaka, Dubai'nin insanı sağlık hizmetlerinin geliştirilmesinin merkezine koyma, tıbbi yeniliğin önünü açma ve emirlik içinde ileri tedavilere erişimi genişletme vizyonunu yansıtıyor. Aynı zamanda federal ve yerel otoriteler ile özel sektör arasındaki bütünleşmenin de pratik bir örneğidir. DHA, Emirates İlaç Kurumu ve King's College Hospital London - Dubai arasındaki iş birliği, gerekli tıbbi ve düzenleyici şartların tamamlanmasının ardından çocuğun insani amaçlı kullanım yolu üzerinden deneysel bir tedaviye erişimini hızlandırdı."

"Bu iş birliği, sağlık sistemimizin ileri tıbbi yetenek ve uzmanlıktan yararlanarak hızlı müdahaleyi sorumlu düzenlemeyle birleştirme ve özellikle nadir ve karmaşık vakalarda hastaların hayatında somut bir fark yaratma becerisini ortaya koyuyor."

Emirates İlaç Kurumu İthalat ve İhracat Departmanı Direktörü Ahmad Alhumairi şunları kaydetti: "Adnan'ın vakası, Kurumun istisnai tıbbi vakalar için umut vadeden tedavi seçeneklerini erişilebilir kılma ve insani amaçlı kullanım taleplerini onaylı kurallar ve güvenlik standartları doğrultusunda inceleyerek karşılanmamış tedavi ihtiyaçlarına yanıt verme rolünün önemini vurguluyor. Kurumun onayı, gerekli işlemlerin tamamlanmasının ardından deneysel tedavinin haftalar içinde çocuğa ulaştırılmasına yardımcı oldu."

Al Humairi sözlerini şöyle sürdürdü: "Bu deneyim, BAE'deki sağlık kuruluşları arasındaki bütünleşmenin önemini ve sistemin karmaşık tıbbi vakalarla esnek ve sorumlu biçimde başa çıkma becerisini yansıtıyor; böylece hastaların güvenliği sağlanırken ihtiyaç duydukları tedavilere erişimleri destekleniyor. İstisnai durumlarda Kurumun rolü, hastanın ihtiyaçlarını ve güvenliğini kararın merkezine koyarak hızlı müdahale ile her vakanın onaylı çerçeveler doğrultusunda sorumlu biçimde değerlendirilmesi arasında denge kurmaya kadar uzanıyor."

Prof. Ubaid Shah şöyle konuştu: "Her adımda Dubai'nin eylem ruhundan ilham aldık. Bu tedavinin varlığını öğrendikten sonraki haftalar içinde gerekli onaylar tamamlandı, ilaç Dubai'ye ulaştı ve günde yaklaşık 110 nöbet geçiren bir çocuğun nöbetleri ilk dozdan sonraki 30 dakika içinde durdu. Bu bizim için istisnai bir an ve bir hastalığın genetik nedenini belirleyip onunla bağlantılı mekanizmayı hedefleyen bir tedavi seçebildiğimizde hassas tıbbın neler başarabileceğini gösteriyor."

Shah ayrıca şunları ekledi: "Burada, Dubai'de doğan bir çocuk bu ileri tedaviyi almak için Londra'ya, Boston'a ya da Sidney'e gitmek zorunda kalmadı. Tedavi ona burada ulaştı; bu da vakayı Dubai'deki sağlık hizmetleri açısından önemli bir an haline getiriyor. Yanıtın umut verici olmasına rağmen, sonuçların kalıcı olup olmadığını ve deneysel tedavinin güvenli olup olmadığını değerlendirmek için durumunu yakından izlemeyi sürdüreceğiz."

Prof. Shah, erken teşhisin ve epilepsiyi uzman bakım gerektiren tıbbi bir durum olarak ele almanın önemini vurguladı; ailelere, çocuklarının nöbet geçirdiğine işaret edebilecek herhangi bir belirti fark ettiklerinde doktora başvurmaları çağrısında bulundu.

King's College Hospital London - Dubai CEO'su Kimberley Pierce şunları söyledi: "Bu başarı, Adnan ve ailesi için önemli bir dönüm noktası olup Dubai sağlık sektörünün ileri yeteneklerini yansıtıyor. Elde edilen sonuç, ileri genetik tanı, uzman tıbbi birikim, bilimsel araştırma ve düzenleyici iş birliği tek bir hastanın ihtiyaçları etrafında bir araya geldiğinde nelerin mümkün olduğunu gösteriyor."

Adnan, 21 Eylül 2026'da hastaneden taburcu edildi ve ayakta tedavi kapsamında düzenli takibi sürüyor. Multidisipliner bir sağlık ekibi, nörolojik durumunu, beyin elektriksel aktivitesini, kalp sağlığını, büyümesini ve gelişimini izliyor.

İlk yanıt umut verici olsa da doktorlar, sonuçların tek bir hastaya ait olduğunu ve kalıcılığının değerlendirilmesi ile deneysel tedavinin olası etkilerinin belirlenmesi için değerlendirmenin sürdürülmesi gerektiğini vurguluyor.

Vaka, nadir nörolojik hastalıklarda erken genetik tanının önemini öne çıkarıyor ve sağlık hizmeti sağlayıcıları ile düzenleyici otoriteler arasındaki iş birliğinin hastaların yeni tedavilere erişimine nasıl yardımcı olabileceğini gösteriyor. Ayrıca Dubai'nin tıp bilimindeki gelişmeleri hasta bakımına dönüştürme becerisini ortaya koyarak kentin ileri sağlık hizmetleri alanında küresel bir destinasyon olarak konumunu güçlendiriyor.

(Kaynak: WAM.ae)